Qual é o objetivo?
Avaliar pela primeira vez em humanos a segurança, a tolerabilidade, a farmacocinética e o efeito farmacodinâmico de um siRNA desenhado para reduzir a produção da proteína priônica (PrP).
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DOSSIÊ TÉCNICO · NCT07444580
PrP-targeting siRNA Safety & Mechanism Study
Primeiro estudo em humanos de uma terapia siRNA projetada para reduzir a produção da proteína priônica. Avalia segurança, tolerabilidade e mecanismo.
RecrutandoIntervencionalFase 1
Participantes30 participantes (estimativa do registro)
Período informadoMaio de 2026 a agosto de 2029
Faixa etária18 anos ou mais
PatrocinadorBroad Institute of MIT and Harvard
Como o estudo foi desenhado?
Estudo intervencional de fase 1, multicêntrico, em pessoas com doença priônica sintomática.
O que é feito?
PrP-siRNA, uma molécula de RNA de interferência. O objetivo biológico é diminuir a produção de PrP; isso ainda não significa eficácia clínica comprovada.
Quem pode participar?
A elegibilidade depende de critérios clínicos, exames, estágio da doença, capacidade de deslocamento e avaliação direta de cada centro.
O que os pesquisadores medem?
- Eventos adversos e tolerabilidade
- Concentração e comportamento do medicamento no organismo
- Biomarcadores que indiquem redução de PrP e efeito no mecanismo-alvo
PESSOAS E ENTIDADES
Contatos relacionados ao protocolo
Exibimos somente contatos profissionais publicados. A presença nesta lista não significa disponibilidade, elegibilidade ou compromisso de resposta.
Contato centralBroad InstituteBroad Institute of MIT and Harvard →Contato do estudoAlison McManus, DNPMassachusetts General Hospital →Contato do estudoKelli Devitte-McKee, MSNMassachusetts General Hospital →Investigador principalSteven E. Arnold, MDMassachusetts General Hospital →Contato do estudoSherry Klingerman, CCRPMayo Clinic →Contato do estudoBrenda NelsonMayo Clinic →Investigador principalVijay K. Ramanan, MD, PhDMayo Clinic →Contato do estudoKatrina Cuasay, BAColumbia University Medical Center →Contato do estudoLambrini Whitney, RNColumbia University Medical Center →Investigador principalLawrence Honig, MD, PhDColumbia University Medical Center →Contato do estudoMary Andrews, BA, RRT, CCRPUH Cleveland Medical Center →Contato do estudoPrerna Vatsa, BS, MSUH Cleveland Medical Center →Investigador principalBrian S. Appleby, MDUH Cleveland Medical Center →Contato do estudoKelly Harper, BPSVanderbilt University Medical Center →Contato do estudoLeeza Kopaeva, BSVanderbilt University Medical Center →Investigadora principalAmanda Peltier, MDVanderbilt University Medical Center →