● RECRUITINGNCT07444580
🇺🇸 Estados Unidos
PrP-targeting siRNA Safety & Mechanism Study
Primeiro estudo em humanos de uma terapia siRNA projetada para reduzir a produção da proteína priônica. Avalia segurança, tolerabilidade e mecanismo.
IntervencionalFase 1Broad Institute of MIT and HarvardEVIDÊNCIA CLÍNICA
5 Centri
⌖ Massachusetts General Hospital · Boston
⌖ Mayo Clinic · Rochester
⌖ Columbia University Medical Center · Nova York
⌖ University Hospitals Cleveland Medical Center · Cleveland
⌖ Vanderbilt University Medical Center · Nashville
Fonte primaria: ClinicalTrials.govUltimo aggiornamento: 24 ago 2026
● NOT YETNCT07482085
🇨🇳 China
Efavirenz for the Treatment of Creutzfeldt-Jakob Disease
Estudo de fase 3 para investigar o efavirenz em pacientes com doença de Creutzfeldt-Jakob.
IntervencionalFase 3Xuanwu Hospital, Capital Medical UniversityEVIDÊNCIA CLÍNICA
1 Centri
⌖ Xuanwu Hospital · Pequim
Fonte primaria: ClinicalTrials.govUltimo aggiornamento: 24 ago 2026
● ACTIVENCT06153966
🇺🇸 EUA · 🇦🇺 Austrália · 🇨🇦 Canadá · 🇫🇷 França · 🇩🇪 Alemanha · 🇮🇱 Israel · 🇮🇹 Itália · 🇯🇵 Japão · 🇪🇸 Espanha
PrProfile · ION717
Terapia antisense intratecal para reduzir a produção da proteína priônica. O registro agora informa que o estudo está ativo, mas não está recrutando novos participantes.
IntervencionalFase 1/2aIonis PharmaceuticalsEVIDÊNCIA CLÍNICA
13 Centri
⌖ Massachusetts General Hospital · Boston
⌖ NYU Langone · Nova York
⌖ UH Cleveland Medical Center · Cleveland
⌖ Royal Melbourne Hospital · Melbourne
⌖ McGill University Health Centre · Montreal
⌖ Pitié-Salpêtrière · Paris
⌖ University Medical Center Göttingen
⌖ Tel Aviv Sourasky Medical Center
⌖ Istituto Carlo Besta · Milão
⌖ Mihara Memorial Hospital · Gunma
⌖ NCNP · Tóquio
⌖ Yoshimizu Hospital · Yamaguchi
⌖ Hospital Clínic · Barcelona
Fonte primaria: ClinicalTrials.govUltimo aggiornamento: 24 ago 2026
● RECRUITINGNCT05124392
🇺🇸 Estados Unidos
OBSERVE · Biomarkers in Individuals at Risk for Prion Disease
História natural e biomarcadores em pessoas com risco de doença priônica genética.
ObservacionalHistória naturalMassachusetts General HospitalEVIDÊNCIA OBSERVACIONAL
1 Centri
⌖ Massachusetts General Hospital · Charlestown/Boston
Fonte primaria: ClinicalTrials.govUltimo aggiornamento: 24 ago 2026
● RECRUITINGNCT05746715
🇮🇱 Israel
Natural History of Preclinical Genetic CJD
Acompanha pessoas assintomáticas com mutações genéticas relacionadas à DCJ para entender sinais precoces e progressão.
ObservacionalHistória naturalTel Aviv Sourasky Medical CenterEVIDÊNCIA OBSERVACIONAL
1 Centri
⌖ Cognitive Neurology Unit · Tel Aviv
Fonte primaria: ClinicalTrials.govUltimo aggiornamento: 24 ago 2026
● RECRUITINGNCT06539169
🌐 Remoto / EUA
FLOWER · Rare Disease Longitudinal Outcomes
Registro observacional longitudinal de doenças raras que inclui doença priônica entre as condições acompanhadas.
ObservacionalRegistroxCuresEVIDÊNCIA OBSERVACIONAL
1 Centri
⌖ xCures · Los Altos
Fonte primaria: ClinicalTrials.govUltimo aggiornamento: 24 ago 2026
● INVITATIONNCT07589283
🇨🇳 China
CLIME-CJD · A Multimodal Study
Estudo multimodal sobre DCJ com inclusão apenas por convite.
ObservacionalMultimodalFirst Affiliated Hospital of Fujian Medical UniversityEVIDÊNCIA OBSERVACIONAL
1 Centri
⌖ Fujian Medical University · Fuzhou
Fonte primaria: ClinicalTrials.govUltimo aggiornamento: 24 ago 2026
● NOT YETNCT07732608
🇺🇸 Estados Unidos
PROSPECT Registry for Genetic Prion Disease Risk
Registro para pessoas em risco de doença priônica genética; abertura ainda não iniciada.
ObservacionalRegistroUniversity Hospitals Cleveland Medical CenterEVIDÊNCIA OBSERVACIONAL
1 Centri
⌖ Case Western / UH Cleveland
Fonte primaria: ClinicalTrials.govUltimo aggiornamento: 24 ago 2026
● UNKNOWNNCT02480725
🇮🇱 Israel
Coagulation Pathway at the Synapse in Prion Diseases
Estudo observacional sobre mecanismos sinápticos. O registro não recebe atualização recente; confirme diretamente com a instituição.
ObservacionalMecanismosSheba Medical CenterEVIDÊNCIA OBSERVACIONAL
1 Centri
⌖ Sheba Medical Center
Fonte primaria: ClinicalTrials.govUltimo aggiornamento: status não confirmado